第3阶段试验定义 编辑

什么是第三阶段试验？

第三阶段是项目的最后阶段临床试验作为一种实验性新药，如果第2阶段试验 显示有效的证据。第三阶段比第二阶段收集更大样本量的随机对照数据，侧重于疗效和安全性。作为一项随机对照试验，一些第3阶段的参与者将接受安慰剂而不是研究药物。

药物评价与研究中心美国食品药品监督管理局 （FDA）负责监督这些临床试验。

关键要点

• 第三阶段试验完成了监管机构要求的临床药物试验的三个阶段过程，然后新药或医疗器械才能获准公开使用。
• 这些是双盲、随机对照试验，涉及多个地点多达数千名患者的大规模参与，侧重于安全性和疗效。
• 第三阶段的试验费用昂贵，而且被认为是导致药价高企的原因。

了解第3阶段试验

第3阶段试验用于获取有关新药有效性和安全性的额外信息，以评估治疗的益处与风险，并在药物标签中使用这些信息（如果FDA批准）。这些试验是大规模的研究，涉及数百至数千名患者在多个研究地点的参与。第三阶段试验的平均持续时间从一年到四年不等，只有25%到30%的受试药物能够通过最后阶段的试验。 

第3阶段试验是随机对照试验（RCT），这意味着试验参与者被随机分配接受试验药物、安慰剂或其他当前标准的治疗。试验也是双盲的，这意味着研究者和参与者都不知道后者得到了什么。

与第一阶段和第二阶段试验一样，如果研究不安全或试验设计不足以达到其目标，CDER可以对第三阶段试验实施临床暂停。第三阶段试验涉及数千名参与者，以发现可能只影响少数人的潜在副作用，因此在较小的第二阶段试验中可能会错过。

第3阶段试验费用

第三阶段的试验费用非常昂贵，可能占公司总费用的40%研发支出. 2016年，东方研究集团（Eastern Research Group，Inc.）为美国卫生与公共服务部进行的一项研究发现，第三阶段研究的平均成本从1150万美元到5290万美元不等。2018年的一项研究估计，第三阶段试验的平均费用为1900万美元。这项由约翰霍普金斯医学研究所的研究人员进行的研究发现，临床试验的费用中位数为每名患者41117美元，每名患者就诊3562美元。研究人员还写道，这类试验的费用因药物而异。&这些数据表明，高成本的试验发生，但通常是在药物作用很小或已知药物已经提供临床益处时。另一方面，具有重大临床效益的新药的关键性试验可以以较低的成本进行。 

从事药物开发的公司将与第3阶段试验相关的高昂费用视为必要的开支，因为在成功完成第3阶段试验后，从FDA获得新药上市批准的几率显著增加。

高药价

曼哈顿政策研究所（Manhattan Institute for Policy Research）2012年的一项研究指出，第三阶段试验费用激增是新药研发成本不断攀升的主要驱动力。研究指出，第三阶段试验占公司研发总支出的40%，其中包括许多未通过第一阶段或第二阶段研究的候选药物的费用。 

美国卫生与公众服务部（Department of Health and Human Services）的东方研究集团（Eastern Research Group，Inc.）2014年发布的一份报告指出，由于中国和印度等国的试验成本可能会大大降低，制药商将试验和研究业务转移到美国以外的国家的趋势日益明显。 

药品审批流程

统计分析是评估临床试验结果的关键组成部分，以确定治疗是否有效或结果是否与偶然结果一样。尽管进行了广泛的测试，但很难确定药物的有效性。虽然临床试验可能证明药物起作用或不起作用，但并不一定说明原因。临床试验的另一个缺点是，受试者可能比实际使用受试治疗的患者更健康。

A新药申请（NDA）是药品赞助商采取的正式的最后一步，涉及向FDA申请在美国上市新药所需的批准。NDA是一份综合性文件，包含15个部分，包括动物和人体研究的数据和分析、药物的药理学、毒理学和剂量以及制造过程。一旦一种药物进入NDA阶段，它获得FDA批准并在美国上市的概率超过80%。 保密协议的提交通常不会导致公开持有的赞助公司的股价大幅上涨，因为随着研究药物在早期临床试验的连续阶段的进展，大部分股票升值可能已经发生。