第2阶段定义 编辑

第二阶段是什么？

第二阶段是实验性新药临床试验或研究的第二阶段。这一阶段的试验重点是其有效性。药物评价与研究中心美国食品药品监督管理局 ，监督这些临床试验。

2期临床试验通常涉及数百名患者，他们患有候选药物寻求治疗的疾病或病症。第二阶段试验的主要目的是获得有关药物是否真的能治疗某种疾病或适应症的数据，这通常是通过密切监测的对照试验来实现的，同时安全性和副作用也在继续研究。

关键要点

• 第二阶段临床试验的重点是确定药物的有效性和剂量。
• 第2阶段试验通常包括双盲、随机和安慰剂对照的研究。
• 第二阶段试验的结果会对公司的股价产生重大影响。

了解阶段2

第2阶段的研究还旨在确定药物的最有效剂量和最佳给药方法。第二阶段试验通常是新药开发的最大绊脚石。

2期临床试验通常是双盲、随机、安慰剂对照研究。这意味着参与研究的一些患者将接受候选药物，而其他患者将接受安慰剂或其他药物。这项任务是随机完成的，参与者和临床研究人员都不知道参与者将接受药物还是安慰剂。这种随机性和匿名性被严格执行，以防止研究中的偏见。

研究人员在2016年发表的一篇论文估计，进行第二阶段试验的费用从心血管疾病的700万美元到血液学的1960万美元不等。对总体数字贡献最大的三个行项目是临床程序成本、管理人员成本和现场监测成本。 

第2阶段试验的成功率和库存影响

第2阶段的试验被认为是成功的，当从登记的参与者的数据分析表明，实验药物在治疗疾病或适应症的工作。在统计学意义上，接受实验药物治疗的患者应该比接受安慰剂或替代药物治疗的患者有更好的临床结果。如果第2阶段试验成功，药物将进入第3阶段研究；

只有在第一阶段的研究没有发现实验药物的过高毒性或其他安全风险的情况下，第二阶段的研究才开始。虽然在第一阶段的研究中有30%的药物由于不够安全而没有进展到第二阶段，但是一种药物从第二阶段进展到第三阶段的几率更低，大约三分之二的药物没有成功 

由于第二阶段的成功率相对较低，市场对第二阶段成功结果的反应通常会使开发该药物的公司股价大幅上涨。股票升值的程度取决于许多因素，包括普遍的股票环境和医疗保健股 特别是药物治疗的疾病或适应症、第2阶段结果的强度以及第2阶段结果发布前股票价格的变动。

第2阶段试验示例

2019年12月，Protoctive Therapeutics宣布用于治疗血液疾病铁超载的药物PTG-300的2期试验取得成功初步结果后，股价上涨逾70%。这些试验是在β地中海贫血患者身上进行的，这种疾病的特点是血液中的铁含量升高。 投资者对这一结果感到兴奋，因为他们指出了这种药物的潜在市场，并提出了找到调节铁含量所需的适当剂量的可能性。