新药定义 编辑

什么是新药？

新药是以前在临床实践中从未用于治疗疾病或健康状况的药物或疗法。新药是由制药公司开发的，必须经过各种临床试验来检验其疗效和安全性。在美国上市之前，必须首先获得美国政府的批准食品药品监督管理局 （FDA）。

关键要点

• 新药是尚未推向市场用于治疗疾病或健康状况的创新化合物。
• 如果科学界不能确保新药的安全性和有效性，FDA会将其与药物区分开来。
• 在市场上引进一种新药的过程是一个昂贵且多步骤的过程，涉及FDA批准、广泛的研究和临床试验。
• 在过去的几年里，FDA一直在努力批准更多的新药，极大地改善了某些健康状况。

了解一种新药

新药可能是一种创新的新化合物，被FDA列为新的分子实体，也可能与先前批准的产品有关。获得FDA对一种药物的批准是一个多步骤的过程，需要花费数年和数百万美元。

FDA将新药定义为不同于科学界不认可的“在标签规定、推荐或建议的条件下使用安全有效”的药物； 

新药如何获得批准

新药上市的过程包括以下步骤：

• 一种新药化合物的研制
• 动物毒性试验，以确保化合物对人类安全
• 研究性新药（IND）申请
• 第一阶段临床试验或研究，重点是药物的安全性和副作用
• 第二阶段临床试验，重点是药物的有效性
• 三期临床试验，这是一个非常大的，多阶段的试验，收集更多关于药物的安全性和有效性的信息
• 新药申请（NDA）的FDA，这是一个全面的文件，包含所有上述信息
• FDA的NDA审查
• FDA药品标签审查和设施检查
• FDA批准（或拒绝）药品

FDA的药物评价和研究中心（CDER）是FDA内部负责审查新药开发过程的专门机构。CDER对用于制造新产品的科学、测试过程、制造程序以及寻求通过新产品治疗的疾病和条件有着深入的了解。CDER提供将新产品推向市场所需的科学和监管建议。 

一个新的候选药物可以失败的任何一个步骤的过程。这个临床试验 旨在明确确定该药物在治疗靶向适应症方面是安全有效的。然而，在某些情况下可以采用加速版的批准程序，例如开发一种有希望的新药，这种新药可以治疗罕见或危及生命的疾病。

FDA最近努力提高药品批准率。截至2020年12月23日，FDA已经批准了53种新药。该机构在2019年批准了48种新药。2018年，这一数字为59，2017年为46。与2016年批准的22种新药相比，这些数字更为有利。从2000年到2010年平均23新分子实体（NME）每年获得批准，2011年增长至35个，2011年至2018年，平均为59分 每年批准。

现实世界的例子

以每位患者210万美元的平均费用计算，佐尔根斯马是最受欢迎的最贵的该药将被FDA批准。由瑞士制药巨头拥有的公司生产诺华Zolgensma治疗脊髓性肌萎缩（SMA），一种破坏神经肌肉的遗传性疾病。市场上只有另一种药斯宾拉扎能治疗同样的情况。

2011年召开了新药预研究（IND）会议，该会议确保了唑根斯玛的未来开发和临床前试验将被FDA接受。该药物被列入了一个快速通道，专门用于2013年满足未满足医疗需求的药物。它还被授予孤儿药2014年指定，使其能够利用税收抵免用于罕见疾病的临床试验。在完成临床试验并完成药物更新后，该药物最终于2019年6月获得批准。

佐尔根斯马的高价反映了它的经济实力研究与开发 （R&D）成本与市场经济。SMA是一种罕见的疾病，临床试验是针对特定个体进行的。由于Zolgensma治疗的遗传性疾病是罕见的，因此药物的定价必须足以资助未来的研究和运营成本。